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白血病治愈率80%?日本的这款新药没那么神

最近,一篇关于日本白血病治疗的文章广为流传,声称日本东京诺华制药公司(Novartis Pharmaceutical)已经开发出一种可以治疗白血病的特定药物。

“诺贝尔生理医学奖获得者本庶佑教授在接受采访时说,日本已经宣布白血病已经被攻克!此外,它已被纳入日本的医疗保险,病人只需支付30%或更少的医疗费用!”“这种叫做‘凯姆里亚’的特殊药物的出现直接将白血病的原始治愈率从20%提高到了80%!这可以被称为医学领域的奇迹。”文章说。

凯姆里亚真的能像文章中提到的那样战胜白血病吗?它的治疗原则是什么?在中国,是否有类似的将昂贵药物纳入医疗保险的案例?

有限的迹象

凯姆里亚实际上是一种针对cd19的基因修饰的汽车t细胞免疫疗法,最初由宾夕法尼亚大学和诺华联合开发。早在2017年,美国食品和药物管理局(fda)就批准了其上市。”北京清华长庚医院血液肿瘤科主任医师李鑫荃在接受《科技日报》记者采访时说。

卡氏T细胞是嵌合抗原受体T细胞。通过收集患者外周血单核细胞并分离T细胞,利用基因重组技术将靶抗原靶位的单链抗体片段与T细胞活化基序结合形成质粒。质粒通过慢病毒、γ逆转录病毒载体等方法导入到T细胞中,使嵌合抗原受体在T细胞表面表达,产生能够特异性结合靶的car-t细胞。最后,通过静脉注射到病人体内来杀死肿瘤。简而言之,T细胞配有“导航”系统,在体外寻找白血病细胞,“升级”的T细胞被送入体内,准确命中目标,完成细胞免疫治疗。

作为人类历史上第一个被认可的car-t细胞产品,kymriah最初主要用于治疗25岁以下复发或难治的B细胞急性淋巴细胞白血病(all)患者。2018年5月,kymriah的第二个适应症被批准用于治疗成人复发性或难治性大B细胞淋巴瘤(之前接受过两次或更多次系统性治疗)。

不管淋巴瘤,让我们看看白血病,一个“大家庭”根据卫生学词典,白血病根据病程分为急性白血病和慢性白血病。根据细胞形态,可分为单核细胞、粒细胞和淋巴细胞白血病。凯姆里亚擅长于B细胞急性淋巴细胞白血病,其“复发”或“难治”类型有限。其他不同类型白血病或肿瘤的Car-t细胞疗法仍在探索中。

李鑫荃认为kymriah的出现无疑是对某些白血病治疗的一种改进。白血病的现代治疗是全面的,包括化疗、造血干细胞移植和目前探索的细胞免疫疗法。Car-t细胞疗法有其适应症,不能替代其他疗法。在car-t细胞治疗后,复发或难治都需要继续接受造血干细胞移植治疗以维持其疗效。因为任何药物和疗法都有其适应症,kymriah也不例外。如果目前单独使用该疗法,则被认为是“征服白血病”,缺乏科学依据。

缓解率≠治愈率

在细胞免疫治疗领域,有一个非常令人兴奋的案例。

2012年,白血病患者艾米丽(Emily)在医院接受了汽车t细胞免疫治疗,目前仍处于临床试验阶段。她成为世界上第一个接受这种疗法治疗的白血病儿童。那一年,她才6岁。在治疗过程中,艾米丽经历了一系列治疗副作用,如严重高烧、血压下降和肺充血,但最终奇迹般地康复了。七年过去了,艾米丽仍然健康,白血病没有复发。她已经成为了世界上第一个car-t细胞免疫疗法的受益者,并为car-t细胞疗法的探索注入了强心剂。

然而,许多病人远不如艾米丽幸运。Kymriah的car-t细胞免疫疗法“治愈率”并不像预期的那么高,在社区中流通的80%治愈率有点夸张。

《科技日报》记者从美国食品和药物管理局官方网站了解到,63名白血病患者在临床试验中接受了kymriah治疗。3个月后,总缓解率为83%,即52例患者得到缓解。然而,缓解率不等于治愈率。缓解率是指在一定时间内对疾病的相应控制,治愈率是指被医生确定为治愈的患者数量,或者可以理解为在治疗期间每100名患者中某一疾病能够治愈的概率。可以看出,“kymriah治愈率80%”的说法缺乏科学依据,无法得到证实。

人们对任何新治疗技术的渴望是可以理解的,但他们不得不承认,作为一颗“新星”,汽车t细胞疗法仍有许多不确定因素有待探索。

上海交通大学生命科学与技术学院研究员冯晓峰曾在一篇发表的期刊论文中表示,car-t在治疗血液肿瘤方面取得了显著成就,但即使是已经获准上市的kymriah和yescarta(另一种car-t产品)也无法避免car-t治疗的副作用和疗效的不确定性(如靶效应缺失)对患者可能造成的伤害。目前,已知car-t疗法的副作用可能包括细胞因子释放综合征(crs)、神经毒性、全身过敏反应等。Crs是car-t细胞治疗中最常见的副作用,而严重的crs可导致死亡。现在已知kymriah的其他严重副作用包括严重感染、低血压、急性肾损伤、发热、缺氧等。

副作用带来的不仅仅是疗效的风险。汽车t细胞免疫疗法生产商、前三驾马车之一朱诺公司(Juno Company)因相关临床试验中5名患者脑水肿死亡,不得不终止其计划,因此落后于其两大竞争对手诺华和凯特制药公司。

“car-t产品属于个体化治疗产品,药物只能在患者自身的T细胞工程培养后才能生产。与传统药物相比,这类产品生产过程更加复杂,质量控制更加困难,对生产操作要求更高,临床应用中的不良反应管理也非常关键,监管部门更难做到。上海药品审评中心高级工程师王冲写了一篇文章说。

健康保险是“灵丹妙药”

“白血病已经被攻克”的消息引发了一场风暴,其中kymriah被纳入日本医疗保险也成为网民的热门话题。

据相关媒体报道,kymriah收费高达3349万日元(约合人民币227万元)。日本在今年5月宣布将kymriah正式纳入医疗保险后,患者承担的费用降至41万日元(28,000元),大大缓解了服用该药患者的经济压力。

那么,中国是否将类似的昂贵药物纳入医疗保险?答案是肯定的。相关专业人士表示,仅在2017年发布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2017年版)》第二批谈判结果中,就有15种昂贵的抗癌药品进入了国家健康保险目录。医疗保险中昂贵药品的价格已经大幅下降。例如过去单剂2万元的曲妥珠单抗440毫克,新医疗保险目录中的“医疗保险支付标准”(定价)为7600元,剂量5000元的贝伐珠单抗100毫克,新支付标准为1998元,由基本医疗保险基金和被保险人共同支付。因此,被保险人实际支付的费用将进一步“减少”

近年来,我国部分省市也实施了补充医疗保险等制度,进一步丰富医疗保险体系,重点解决基本医疗保险难以解决的临床需求、疗效确切的贵重药品和医用耗材,有效解决医疗需求。以青岛为例。早在2017年引入补充医疗保险时,就覆盖了41种特殊药品和耗材,包括治疗恶性肿瘤、罕见疾病和高致残率疾病的多种药品和耗材。这些最初高昂的医疗费用大部分由医疗保险支付。

大多数时候,健康保险是真正的“灵丹妙药”。


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